全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布|基因编辑

　　来源：丁香园　　

　　近日，再生元制药公司（RegeneronPharmaceuticals）和 Intellia Therapeutics 报告，在研 CRISPR 体内基因组编辑疗法 NTLA-2001 在 1 期临床试验中获得积极结果，具有治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。

图源：Science News

　　6 月 26 日，该研究结果发表于 NEJM 杂志，论文题为 CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis。

图源：NEJM

　　ATTR 患者由于 TTR 基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001 通过非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送，可以肝脏特异性敲除 TTR 基因，从而降低 TTR 蛋白的表达。

　　该临床试验入组 6 名 ATTR 患者（4 男 2 女），其中 3 名接受剂量为 0.1 mg/kg 的 NTLA-2001 的治疗，另外 3 名接受剂量为 0.3 mg/kg 的相同疗法的......

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来源：丁香园　　　　近日，再生元制药公司（RegeneronPharmaceuticals）和IntelliaTherapeutics报告，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果，具有治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。图源：ScienceNews　　6月26日，该研究结果发表于NEJM杂志，论文题为CRISPR-Cas9InVivoGeneE
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